?

重磅積極信號，IPF有望進入吸入治療時代！

“瑞思普利”自主研發(fā)的RSN0402吸入粉霧劑成功完成I期臨床首例受試者入組

重磅積極信號，IPF有望進入吸入治療時代！

近日，深圳瑞思普利生物制藥股份有限公司宣布其子公司珠海瑞思普利醫(yī)藥科技有限公司自主研發(fā)的RSN0402吸入粉霧劑在澳大利亞成功完成首例健康受試者入組及給藥。本臨床研究是一項隨機、雙盲、首次、單中心的I期臨床研究，是繼完成動物實驗后首次將該吸入粉霧劑應(yīng)用于人體，其包含劑量遞增部分（Ia期）和劑量擴展部分（Ib期）。該研究旨在評估RSN0402吸入給藥后的耐受性、安全性和藥代動力學(xué)特征。

什么是IPF

特發(fā)性肺纖維化(IPF)是一種病因不明的破壞性間質(zhì)性肺病，其特征是肺間質(zhì)瘢痕化，最終導(dǎo)致肺結(jié)構(gòu)破壞和正常功能喪失，主要表現(xiàn)為進行性加重的呼吸困難，肺功能檢查提示彌散功能和通氣功能障礙，導(dǎo)致低氧血癥、甚至呼吸衰竭。資料顯示IPF影響全球300萬人¹，尤其是美國、加拿大及一些西方國家，其患病率幾乎每10年呈指數(shù)增長²。患者從確診開始中位生存期僅3-5年。

重磅積極信號，IPF有望進入吸入治療時代！ “瑞思普利”自主研發(fā)的RSN0402吸入粉霧劑成功完成I期臨床首例受試者入組

特發(fā)性肺纖維化（IPF）是一種慢性、進行性、纖維化性間質(zhì)性肺疾病，治療費用主要取決于治療藥物、治療周期、醫(yī)院等級等因素。目前國內(nèi)外批準(zhǔn)用于IPF治療的藥物選擇極為有限，只有尼達尼布和吡非尼酮兩種，經(jīng)口服給藥，可有效減緩疾病進展并影響IPF患者的生存率，但治療費用相對較高，比如在英國，吡非尼酮的年標(biāo)價達3.6萬美元；而在美國，這兩種藥物的年費用都超過10萬美元，給患者、其家庭和醫(yī)療保健系統(tǒng)帶來沉重的負擔(dān)³。雖然吡非尼酮和尼達尼布為IPF患者提供了治療選擇，患者和醫(yī)生需要密切關(guān)注其可能的副作用，并在必要時調(diào)整治療策略。其中使用尼達尼布時包括藥物性肝損傷、胚胎-胎兒毒性、出血和動脈血栓栓塞事件以及胃腸道穿孔的可能性；最常見不良事件包括腹瀉、惡心、腹痛、嘔吐、肝酶升高、食欲下降、頭痛、體重減輕和高血壓。在已發(fā)表的IPF臨床研究中²報道尼達尼布治療組高達62%的患者報告腹瀉，腹瀉導(dǎo)致11%的患者永久性劑量減少，腹瀉導(dǎo)致5%的患者停止尼達尼布治療。在一項具有進行性表型的慢性纖維化ILDs和一項SScILD研究中，分別有67%和76%的患者報告腹瀉。吡非尼酮研究中¹，最常見的不良事件是惡心占比達36%、皮疹占比32%、消化不良占比19%、頭暈占比18%和嘔吐占比14%。總體臨床研究中，約26.7%的患者需要調(diào)整劑量，14.4%患者因不良事件導(dǎo)致治療中斷。在某些情況下，還可能出現(xiàn)急性加重的肺部癥狀。對于肝功能的監(jiān)測是必要的，因為吡非尼酮可能導(dǎo)致轉(zhuǎn)氨酶水平升高。

重磅積極信號，IPF有望進入吸入治療時代！ “瑞思普利”自主研發(fā)的RSN0402吸入粉霧劑成功完成I期臨床首例受試者入組

針對現(xiàn)有IPF治療的現(xiàn)狀和未被滿足的臨床需求，“瑞思普利”依托于公司強大的EDDIP吸入研發(fā)平臺，歷經(jīng)3年成功研發(fā)RSN0402新藥，同時創(chuàng)新的應(yīng)用吸入給藥途徑實現(xiàn)精準(zhǔn)的肺部靶向治療，大幅度減少活性藥物治療所需劑量，有望實現(xiàn)獲得更優(yōu)的臨床療效的同時，亦可顯著降低經(jīng)口服途徑導(dǎo)致胃腸道相關(guān)的副作用的發(fā)生率。RSN0402動物實驗數(shù)據(jù)已經(jīng)提示安全性和耐受性良好，并可顯著降低肺部纖維化和炎癥指標(biāo)。

公司董事長、首席科學(xué)家、劍橋大學(xué)陳永奇博士表示： “RSN0402注冊Ⅰ期臨床試驗完成首例受試者入組是“瑞思普利”新藥研發(fā)的重大里程碑事件，也是代表IPF進入吸入治療時代的重要積極信號。將和臨床中心緊密合作，全力以赴推進全球首個IPF吸入粉霧劑新藥的臨床進程，盡快將安全有效的全新治療手段帶給IPF患者，減輕患者疾病負擔(dān)，提高生活質(zhì)量。”

重磅積極信號，IPF有望進入吸入治療時代！ “瑞思普利”自主研發(fā)的RSN0402吸入粉霧劑成功完成I期臨床首例受試者入組

關(guān)于深圳瑞思普利生物制藥股份有限公司，簡稱“瑞思普利”。

“瑞思普利”是由深耕吸入制劑多年的，回國跨國企業(yè)首席科學(xué)家陳永奇博士創(chuàng)立的一家專注于呼吸系統(tǒng)吸入給藥配方技術(shù)及裝置研發(fā)的制藥企業(yè)，擁有約1萬平米的研發(fā)及滿足中、美、歐申報的GMP生產(chǎn)場地，先后接受了前海方舟、國科投資、懷格資本、同創(chuàng)偉業(yè)等知名投資機構(gòu)超過3億元投資。公司憑借吸入粉霧制劑為特色，依托自主創(chuàng)立的EDDIP吸入劑研發(fā)技術(shù)平臺，開發(fā)一系列高端吸入藥品滿足哮喘（Asthma)、慢性阻塞性肺病（COPD）、肺動脈高壓（PAH）、特發(fā)性肺纖維化（IPF）等治療領(lǐng)域的臨床需求?！叭鹚计绽笔菄鴥?nèi)唯一一家有能力自主研發(fā)和商業(yè)化生產(chǎn)包括粉霧劑膠囊型、泡罩型及儲庫型在內(nèi)的全部三種吸入劑型及裝置的創(chuàng)新型企業(yè)，立志成為該領(lǐng)域的領(lǐng)軍企業(yè)。

“瑞思普利”始終秉承責(zé)任在先的理念，以我們的創(chuàng)新、品質(zhì)和技術(shù)服務(wù)，為全球飽受呼吸疾病困擾的人們改善生活、提高生存質(zhì)量，為人類的健康事業(yè)貢獻自己的力量。

參考資料：

1.?? Glassberg MK. Overview of idiopathic pulmonary fibrosis, evidence-based guidelines, and recent developments in the treatment landscape. Am J Manag Care. 2019 Jul;25(11 Suppl):S195-S203.

2.?? 姜秋燕,梁慶,高劭妍,等. 特發(fā)性肺纖維化治療藥物研究進展 [J]. 中國新藥雜志, 2021, 30 (14): 1274-1281.

3.Dempsey TM, Thao V, Moriarty JP, Borah BJ, Limper AH. Cost-effectiveness of the anti-fibrotics for the treatment of idiopathic pulmonary fibrosis in the United States. BMC Pulm Med. 2022 Jan 10;22(1):18.

重磅積極信號，IPF有望進入吸入治療時代！ “瑞思普利”自主研發(fā)的RSN0402吸入粉霧劑成功完成I期臨床首例受試者入組